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Recherche clinique et fondamentale

Les recherches en cours et futurs projets de recherche

Recherche clinique en cours (recrutement terminé) : Essais médicamenteux
- Successful treatment of congenital hyperinsulinism with long-acting release octreotide : CIRC “Traitement par Sandostatine LP remplaçant le traitement par Sandostatine SC chez les enfants présentant un hyperinsulinisme congénital résistant au diazoxide » (essai phase II, ouvert, 10 patients) n° 2008-06-03, Protocole P071007, investigateur principal : P de Lonlay (2007) (voir publication ci-dessous) ;
- PTC-124 : A phase 2 study of Ataluren (PTC124) as an oral treatment for nonsense mutation methylmalonic academia, sponsored by PTC, principal investigator and coordinator : V Valayannopoulos for France (Paris & Lyon) ;
- MOR-004 : International clinical trial for Morquio disease, involving an investigation drug (enzyme replacement therapy) sponsored by Biomarin, principal investigator and coordinator : V Valayannopoulos for France (Paris & Lyon) (2010-2011) ;
- MOR-005 : extension study of MOR-004 : PI : V Valayannopoulos ; sponsor Biomarin ;
- Clinical trial for LAL deficiency : sponsor Synageva
LAL CL03 : clinical trial with SBC-102 (enzyme replacement therapy) in infants affected with Wolman disease (recrute actuellement)
LAL CL05 : extension study of LAL CL03
LAL CL01 : clinical trial with SBC-102 (enzyme replacement therapy) in adults affected with cholesterol ester storage disease (CESD)
LAL CL03 : extension study of CL01 Etudes observationnelles
- MOR-001 : A multicenter, multinational, cross-sectional clinical assessment study of subjects with muccopolysaccharidosis (Morquio syndrome), sponsored by Biomarin, principal investigator : V Valayannopoulos (2009-2010)
- Registre MERCK-SERONO : « Registre européen Kuvan® concernant les adultes, les mères et les enfants », protocole n° EMR 700773-001, Investigateur Principal : V Valayannopoulos
- Registres MPSI, Gaucher : PI : V Valayannopoulos sponsor : Genzyme
- Registre CSP MPS VI : PI : V Valayannopoulos sponsor : Biomarin
- Registre HOS (MPS II) : PI : V Valayannopoulos sponsor : Shire HGT
- Registre Zavesca ® : PI : V Valayannopoulos : sponsor Actelion
- Registre ROCH : PI : V Valayannopoulos : sponsor Orphan Europe
- E-IMD : european network for patients with urea cycle disease and organic aciduria (DG Sanco Call 2010) : V Valayannopoulos and P de Lonlay : associated partners ; data management for France

Projets qui débutent prochainement (recrutent)
- PHRC National 2009 AP-HP Transplantation d’hépatocytes ,
- FP7-Health-2012-Innovation-1 : collaborative study (Liverpool, Slovakia, France) on clinical development of Nitisinone for Alcaptonuria ; P de Lonlay for France.
- FP7-CDG : registre pour les patients atteints de syndrome CDG (anomalie congénitale de glycosylation des protéines) et réseau européen : Pascale de Lonlay et le Professeur Nathalie Seta (laboratoire de Biochimie- hôpital Bichat) sont en charge de ce registre pour la France
- Essai de phase III : LAL-CL02 : forme adulte (maladies des esters du cholésterol).

Recherche fondamentale en cours : _ LIPIN 1...
Facteurs de décompensation des maladies métaboliques
Modélisation moléculaire du transporteur cérébral de la créatine

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